中国北京，2025年12月7日——国家医疗保障局正式公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》（以下简称：“国家医保目录”）。施维雅旗下针对复发性或难治性急性髓系白血病的创新靶向药物拓舒沃®（艾伏尼布片）成功被纳入国家医保目录。这不仅标志着该创新疗法正式进入国家医保支付体系，更将显著提升其临床可及性与患者可负担性，从而惠及广大携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者。
拓舒沃®（艾伏尼布片）是全球首个、且目前中国唯一获批的IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，打破了中国在该治疗领域长期缺乏靶向药物的困境。
精准靶向IDH1，填补治疗空白
急性髓系白血病是成人中最常见的一种急性白血病[1]，疾病进展迅速，严重威胁生命。在中国，急性髓系白血病每年的新发病例数呈增长趋势，65岁及以上人群的死亡人数明显增加[2]。老年和复发性或难治性急性髓系白血病患者的预后较差，并且治疗方案有限。尤其是携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者，中位总生存期不足6个月，3年生存率低于10%[3]。
中国医学科学院血液病医院王建祥教授指出：“长期以来，对于携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者，可用的治疗手段非常有限，疗效不尽如人意，患者面临着生存期短、生活质量差的困境。拓舒沃®的独特价值在于其精准的作用机制，能够特异性靶向IDH1突变位点，诱导白血病细胞分化，从而为患者带来根本性的治疗转机。此次拓舒沃®被纳入国家医保目录，不仅解决了药物可及性的核心问题，更重要的是标志着我国在推进精准医疗落地方面迈出了关键一步，这将深刻影响未来血液肿瘤的诊疗模式。”
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